これまで、拡張型心筋症患者に対し、骨格筋芽細胞シートの臨床研究を進めてきましたが、8月25日に1例目の医師主導治験による骨格筋芽細胞シートの移植を行いました。

大阪大学大学院医学系研究科心臓血管外科では、2006年より重症心筋症患者に対して、自己由来筋芽細胞シートの移植治療を開発してきました。これまでに、人工心臓を装着している拡張型心筋症に4例、拡張型心筋症、虚血性心筋症をはじめとする成人重症心不全症に27例、小児拡張型心筋症1例に対して、臨床研究を行いました。またテルモ株式会社により、7例の虚血性心筋症に対する企業治験が実施されています。現在までに総計39名の患者に対し骨格筋芽細胞シート移植を行ってきましたが、本治療法に関連する重篤な有害事象は発生しておらず、安全性の評価が確認されています。

これまでの企業治験のデータ及び臨床研究のデータをもとに、テルモ社では虚血性心筋症を対象疾患とした自己筋芽細胞シートの薬事申請を行っており、条件付き承認を目指しております。大阪大学大学院医学系研究科では拡張型心筋症への適応拡大を目指し、2014年12月に骨格筋芽細胞シートの医師主導型治験を開始いたしました。

骨格筋芽細胞シートは、患者自身の筋肉から培養することによって製造することができ、患者自身の細胞を用いるため拒絶反応がなく、これまでの動物実験や臨床報告例から重篤な心室性不整脈は認められておりません。また、左心室のリバースリモデリング や症状・運動耐用能の改善などの報告がされていることから、他の治療法の選択がない患者にとって、本剤により病態の進行抑制、または改善が期待できます。

現行の規制上、65歳以上の重症心不全患者は移植登録を行うことができず、ドナー不足等により万人に移植医療が享受できない状況であることを鑑みると、本治療法は様々な理由により埋込み型人工心臓への適応がない患者や、埋込み型人工心臓への「ブリッジユース」に使用できるものと考えられ、今後の心不全治療の一つのオプションになるものと考えられます。

以上のとおり、本治療法は、有効な治療法の存在しない難治性疾患に対する新しい治療となる可能性があり、深刻なドナー不足である我が国の移植医療において、一石を投じる治療法になるものと考えられます。