複雑な多因子性疾患治療へのゲノム編集応用を初めて実証

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2025-07-09

life_sciences_medicine

{'items': [{'key': '77c2e', 'term': '多因子性疾患', 'description': {'blocks': [{'key': 'btgp', 'text': '特定の遺伝子一つの異常だけで起こるのではなく、普段の生活習慣や周りの環境、あるいは複数の遺伝子など、様々な要因が組み合わさって発症する病気のこと。肥満や2型糖尿病を含む多くの疾患がこれに含まれる。', 'type': 'unstyled', 'depth': 0, 'inlineStyleRanges': [], 'entityRanges': [], 'data': {}}], 'entityMap': {}}}, {'key': '75p82', 'term': 'ゲノム編集 ', 'description': {'blocks': [{'key': '8fdf9', 'text': '生物の持つすべての遺伝情報（ゲノム）の中にあるDNAの配列を、人工的に狙った通りに切ったり、書き換えたりする技術。', 'type': 'unstyled', 'depth': 0, 'inlineStyleRanges': [], 'entityRanges': [], 'data': {}}], 'entityMap': {}}}, {'key': 'cdsag', 'term': 'バイオ医薬品', 'description': {'blocks': [{'key': '37vm9', 'text': '遺伝子組み換え技術を用いて製造される、タンパク質やペプチドなどを有効成分とする医薬品のこと。自己免疫疾患やがん、慢性炎症性疾患など、多様な複雑かつ非遺伝性の疾患の治療に変革をもたらしている。', 'type': 'unstyled', 'depth': 0, 'inlineStyleRanges': [], 'entityRanges': [], 'data': {}}], 'entityMap': {}}}, {'key': 'd1iic', 'term': 'HITI法', 'description': {'blocks': [{'key': '7ghn6', 'text': 'Homology-independent target integration法。CRISPR-Cas9というゲノム編集の道具を使った技術の一つ。細胞が持っているDNAの傷を直す仕組み（非相同末端結合：NHEJ）を上手に利用して、狙ったゲノムの場所に、比較的大きなDNAの断片を効率よく挿入することができる。研究グループが独自に開発した技術で、細胞が活発に分裂していなくても使えるのが特徴。', 'type': 'unstyled', 'depth': 0, 'inlineStyleRanges': [], 'entityRanges': [], 'data': {}}], 'entityMap': {}}}, {'key': 'bigev', 'term': '脂質ナノ粒子（LNP)', 'description': {'blocks': [{'key': 'bmjbu', 'text': 'Lipid Nanoparticles。脂質（油の仲間）でできた、微小なカプセル。遺伝子や薬の成分をこのカプセルの中に入れて、狙った細胞まで効率よく運ぶために使用される送達システムであり、肝細胞など特定の細胞への効率的な遺伝子導入に有効。', 'type': 'unstyled', 'depth': 0, 'inlineStyleRanges': [], 'entityRanges': [], 'data': {}}], 'entityMap': {}}}, {'key': 'a24r7', 'term': 'GLP-1受容体作動薬「エキセナチド」 ', 'description': {'blocks': [{'key': '4q3l8', 'text': '食事をすると腸から分泌される「GLP-1」というホルモンと似た働きをする薬。血糖値を下げる効果や、食欲を抑えて体重を減らす効果があることで知られている。エキセナチド（Exendin-4）はこのGLP-1受容体作動薬の一種である。', 'type': 'unstyled', 'depth': 0, 'inlineStyleRanges': [], 'entityRanges': [], 'data': {}}], 'entityMap': {}}}]}

['accs']

['鈴木 啓一郎']

これまでゲノム編集による治療が困難とされた多因子性疾患に対し、生体内にバイオ薬産生工場を構築し、単回処置で長期間の治療効果をもたらすことを世界で初めて実現しました。この画期的な成果は、患者さんの投薬負担を大きく減らし、肥満・糖尿病など複雑な疾患への新たな治療選択肢となることを期待しています。しかし、安全性向上やコスト削減など実用化への課題は山積しており、患者さんの未来を信じて、今後も研究を続けてまいります。

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鈴木　啓一郎

教授

高等共創研究院

https://rd.iai.osaka-u.ac.jp/ja/717f6514f0a92579.html