遺伝子治療の「運び屋」、その秘密を解き明かす！

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2025-05-22

natural_sciences

{'items': [{'key': 'aaugh', 'term': 'アデノ随伴ウイルスベクター', 'description': {'blocks': [{'key': '4m7sv', 'text': 'アデノ随伴ウイルスはアミノ酸配列の長さが異なるウイルスタンパク質VP1、VP2、VP3が60個集まって構成されたカプシド（ウイルスの外殻）によって、一本鎖のDNAが内包された構造をしている。VP1はC末端側にVP2のアミノ酸配列を含んでおり、VP2はC末端側にVP3のアミノ酸配列を含んでいる。すなわち、VP1のC末端側はVP1、VP2、VP3のすべてのタンパク質で共通であり、VP1のN末端領域は、VP1だけが持つ領域とVP2と共通の領域が存在している。自然界に存在するアデノ随伴ウイルスには、自己の複製に必要なRep（複製関連）遺伝子とCap（カプシド形成）遺伝子が含まれているが、遺伝子治療用のアデノ随伴ウイルスベクター、すなわち「組換え型AAV（rAAV）」ではこの部分が治療用の目的遺伝子に置き換えられている。', 'type': 'unstyled', 'depth': 0, 'inlineStyleRanges': [], 'entityRanges': [], 'data': {}}], 'entityMap': {}}}, {'key': '51df0', 'term': 'マスフォトメトリー法', 'description': {'blocks': [{'key': '6ghvc', 'text': '顕微鏡のような装置で、ウイルスやタンパク質などの粒子がガラス表面にくっついたときの、光の反射がわずかに変化する現象を観察する方法。この変化の大きさが、粒子の「質量（重さ）」に比例するため、粒子1個ずつの質量を求めることができる。本研究では、ゲノムを放出したウイルス粒子が、放出していない粒子より質量が小さくなる現象を観察した。', 'type': 'unstyled', 'depth': 0, 'inlineStyleRanges': [], 'entityRanges': [], 'data': {}}], 'entityMap': {}}}, {'key': '5jge6', 'term': '示差走査蛍光定量法', 'description': {'blocks': [{'key': 'ia8', 'text': 'タンパク質が加熱によってどのように変性（構造が変化）するかを、蛍光を使って測定する方法。三次元構造を形成するタンパク質は、熱を加えると折りたたまれた構造がほどけていく性質（変性）を持ち、そのような構造変化によりタンパク質を構成するトリプトファンなどの蛍光アミノ酸の光の放出挙動が変わるので、温度とともに蛍光の変化を測定することで、どの温度で構造が変化し、変性が開始、および完了するかがわかる。', 'type': 'unstyled', 'depth': 0, 'inlineStyleRanges': [], 'entityRanges': [], 'data': {}}], 'entityMap': {}}}, {'key': 'bs169', 'term': '水素/重水素交換質量分析', 'description': {'blocks': [{'key': 'drah', 'text': 'タンパク質を含む溶液を通常の水（H₂O）から重水（D₂O）で置き換えると、水分子と接している部分では水素（H）から重水素（D）へと置き換わりやすいという性質を利用し、質量分析でDに置き換わった部分を検出することで、水分子に接していた部分や柔らかく動きやすい構造部分を特定することができる。本研究では加温前後の構造を比較するために使用した。', 'type': 'unstyled', 'depth': 0, 'inlineStyleRanges': [], 'entityRanges': [], 'data': {}}], 'entityMap': {}}}, {'key': 'c8m66', 'term': '超遠心分析', 'description': {'blocks': [{'key': '37u0s', 'text': '高速回転によって大きな遠心力を溶液に加えると、分子が拡散しながら沈降する。その沈降の挙動を紫外線の吸収などでリアルタイムに観察した後、得られたデータをコンピューターで解析することで分子の大きさや形を測定する方法。ウイルスやタンパク質を超遠心分析装置で高速回転させると、分子量が大きく、形状が丸いほど、分子は速く沈む。', 'type': 'unstyled', 'depth': 0, 'inlineStyleRanges': [], 'entityRanges': [], 'data': {}}], 'entityMap': {}}}]}

['eng']

['山口祐希', '下条咲希', '池田智彦', '内山 進']

遺伝子治療は、従来治療法のなかった難病に対する革新的な医療として注目されていますが、ベクターの製造や品質管理には多くの課題があります。今回、学生と若手教員による丁寧な分析を通じて、ベクターの安定な取扱いや保存に関する有用な指標を得ることができました。本成果を活かし、高品質なベクターを製造し、医療機関や連携企業と協力して、一日も早く患者さんに治療を届けたいと考えています。

https://rd.iai.osaka-u.ac.jp/image/photo_drwan_640.png

内山　進

教授

工学研究科

https://rd.iai.osaka-u.ac.jp/ja/0abc739b66a8f19e.html