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大阪大学大学院工学研究科の山口祐希助教、下条咲希さん（当時博士前期課程）、池田智彦さん（博士後期課程）、内山進教授らの研究グループは、遺伝子治療に使用されるアデノ随伴ウイルスベクターが、VP1と呼ばれるウイルスタンパク質のN末端の領域を加温することで立体構造を変化させ、カプシド（ウイルスの外殻）の内側にあるゲノム（遺伝...

大阪大学大学院工学研究科の山口祐希助教、博士前期課程（研究当時）の下条咲希さん、内山進教授らの研究グループは、遺伝子治療に使用されるアデノ随伴ウイルスベクターの構成比（ゲノムが中に入っていない空粒子と中身のある完全粒子の比率）と、完全粒子の濃度を、ウイルスの精製を行わずにそのまま測定できる新しい技術を開発しました。 ...

大阪大学蛋白質研究所の古川貴久教授の研究チームは、網膜色素変性症のモデルマウスに遺伝子治療実験を行い、その有効性を実証しました。この成果により、ヒトの網膜色素変性症に対する遺伝子治療の実現の可能性が期待されます。網膜色素変性症は我が国を含む世界における失明の主な原因の一つであり、約3〜4千人に1人が発症する、現在までに...

大阪大学大学院医学系研究科の熊ノ郷淳教授、野島聡助教らは、大阪大学蛋白質研究所高木淳一教授らとの共同研究により、セマフォリンSema4Aというタンパク質のたった一つのアミノ酸の変異によって、網膜色素変成症を発症することを明らかにしました。さらに、Sema4Aの遺伝子治療により、網膜の脱落の進行を阻止できることにも動物実...

大阪大学大学院工学研究科の中塚遼治さん（博士後期課程、（株）島津製作所）、劉宴男さん（博士前期課程）、津中康央特任准教授（常勤）、鳥巣哲生准教授、山口祐希助教、内山進教授、株式会社島津製作所および株式会社ユー・メディコらの研究グループは、MALDI質量分析法（以下、「MALDI-MS」）を用いて、組換えアデノ随伴ウイル...

大阪大学大学院医学系研究科の大学院生の伯井秀行さん、坂田泰史 教授、朝野仁裕 特任准教授（常勤）、木岡秀隆 助教（循環器内科学）らの研究グループは、完全浸透で心臓移植を要する拡張型心筋症の新規原因遺伝子BAG5を複数家系において同定し、その遺伝子変異による心不全発症の病態メカニズムを明らかにしました。 ...

大阪大学大学院医学系研究科の富田亜希子特任研究員（常勤）（細胞応答制御学）、大阪大学高等共創研究院の中田慎一郎教授らの研究グループは、名古屋大学　環境医学研究所　荻朋男教授、東京都医学総合研究所　笹沼博之副参事研究員らと共同で、DNA2本鎖のうち1本だけを切断して相同染色体間での相同組換えを誘導し、変異を持つ染色体の遺...

大阪大学大学院歯学研究科の廣瀬勝俊助教、豊澤悟教授、大阪大学大学院医学系研究科の堀由美子招へい教員、森井英一教授、岐阜大学大学院医学系研究科の小関道夫准教授らの研究グループは、ヒト静脈奇形検体を用いて、静脈奇形の発症にかかわる原因遺伝子の違いにより臨床症状や顕微鏡像が異なること、原因遺伝子の種類にかかわらずPIK3CA...

大阪大学高等共創研究院・大学院医学系研究科の中田慎一郎教授（細胞応答制御学）らの研究グループは、従来法よりも遺伝子変異の発生率を大きく抑制することが可能な新しいゲノム編集法を開発しました。 ...

大阪大学大学院医学系研究科の望月秀樹教授（神経内科学）らの研究グループは、同大学院薬学研究科創薬センター、東京医科歯科大学脳神経病態学らのグループと共同研究で、遺伝性パーキンソン病の原因であるαシヌクレインタンパク質の蓄積を抑制する核酸医薬を新たに開発し、パーキンソン病の症状を改善することを動物モデルにおいて証明しまし...