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2025-02-19

life_sciences_medicine

{'items': [{'key': 'fp2to', 'term': '中性脂肪蓄積心筋血管症（TGCV ）', 'description': {'blocks': [{'key': 'fmv1e', 'text': 'Triglyceride deposit cardiomyovasculopathy、平野賢一特任教授（常勤）らが我が国の心臓移植待機症例から見出した新規難病 (N Engl J Med. 2008)。細胞内TG分解酵素であるAdipose triglyceride lipase 遺伝子のホモ型変異を持つ原発性とATGLには変異を認めない特発性に分類され、血清TG値や肥満度とは無関係に、冠動脈や心臓にTGが蓄積する。これまで想定されていなかったTGの生体における役割を示すモデル疾患でもある。2009年から厚生労働省や日本医療研究開発機構の難病事業として診断法、治療法開発が進められている。', 'type': 'unstyled', 'depth': 0, 'inlineStyleRanges': [], 'entityRanges': [], 'data': {}}], 'entityMap': {}}}, {'key': '5t8tb', 'term': 'トリカプリン療法', 'description': {'blocks': [{'key': '694hr', 'text': '母乳にも含まれる栄養成分で、TGCVにおける細胞内TG分解障害を改善する。大阪大学でアカデミア開発された治療薬CNT-01（主成分はトリカプリン）が、厚生労働省から先駆け医薬品指定/希少疾病用医薬品指定を受け、開発が続けられている。一方、医薬品開発には時間を要するため、一部のTGCV患者はトリカプリン含有サプリメントや食品を用いた栄養療法を継続している。', 'type': 'unstyled', 'depth': 0, 'inlineStyleRanges': [], 'entityRanges': [], 'data': {}}], 'entityMap': {}}}, {'key': '9q54n', 'term': 'レジストリ研究 ', 'description': {'blocks': [{'key': 'bpqni', 'text': '特定の疾患を持つ患者の情報を登録、集計、解析して、その疾患に罹患している患者数、診療内容、予後等明らかにすることにより、診療内容の改善、治療法の開発等に繋げる研究手法。', 'type': 'unstyled', 'depth': 0, 'inlineStyleRanges': [], 'entityRanges': [], 'data': {}}], 'entityMap': {}}}]}

['med', 'ouh']

['平野賢一', '岡村知美', '山田知美', '平野賢一']

今回の調査により、トリカプリン栄養療法実施患者における明確な生命予後改善、心機能改善が観察されました。TGCVは生命予後に直結する心臓難病です。この研究結果は、今後の医薬品開発において、特に条件付き早期承認制度を適応するなど、１日でも早い承認の必要性を示唆するものと考えます。

平野賢一

特任教授（常勤）

医学系研究科

https://rd.iai.osaka-u.ac.jp/ja/9df4c433747552f7.html?k=%E5%B9%B3%E9%87%8E%E8%B3%A2%E4%B8%80