核酸標的低分子による究極の遺伝子治療

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2020-02-15

life_sciences_medicine

{'0': {'description': {'blocks': [{'key': '94m6j', 'text': 'ハンチンチン遺伝子のCAG3塩基繰り返し配列が異常に伸びておこる遺伝性の神経変性疾患で、舞踏運動などの不随意運動や精神症状、行動異常、認知障害などを呈します。現在のところ根本的な治療法は残念ながらありません。', 'type': 'unstyled', 'depth': 0, 'inlineStyleRanges': [], 'entityRanges': [], 'data': {}}], 'entityMap': {}}, 'key': 'term1', 'term': 'ハンチントン病'}, '1': {'description': {'blocks': [{'key': '5qbf9', 'text': '遺伝子上には塩基の繰り返し配列がいたるところに存在しています。これらのリピートが異常に伸長することがあり、なかには病気を引き起こすものがあります。具体的にはCAGリピートが原因となるハンチントン病、脊髄小脳失調症の一部や、CTGリピートが原因となる筋強直性ジストロフィーやフックス角膜ジストロフィー、CGGリピートが原因となる脆弱性X症候群、GGGGCCリピートが原因となる筋萎縮性側索硬化症などがあります。', 'type': 'unstyled', 'depth': 0, 'inlineStyleRanges': [], 'entityRanges': [], 'data': {}}], 'entityMap': {}}, 'key': 'term2', 'term': '繰り返し配列（リピート）'}, '2': {'description': {'blocks': [{'key': 'bkugs', 'text': 'CAG繰り返し配列が異常に伸長することにより、本来のDNA二本鎖構造ではなく、CAG同士がくっついてヘアピン上のslipped strand構造をとります。CAGとCAG同士で二本鎖をつくりますが、A-Aの塩基でミスマッチ構造が生じ、このスペースにNAが結合すると考えられています。', 'type': 'unstyled', 'depth': 0, 'inlineStyleRanges': [], 'entityRanges': [], 'data': {}}], 'entityMap': {}}, 'key': 'term3', 'term': 'CAG繰り返し配列による特徴的なDNA構造'}, '3': {'description': {'blocks': [{'key': '4e74m', 'text': 'グアニン（G）と水素結合する「ナフチリジン」と、アデニン（A）と水素結合する「アザキノロン」の2つの構造を繋いだ「人工設計分子」。当初はG-Aミスマッチ塩基対に結合する分子として設計・創製した分子で、後日、CAG繰り返し配列が形成するヘアピン構造中のC-G塩基対で挟まれたA-Aミスマッチに結合することを発見した。', 'type': 'unstyled', 'depth': 0, 'inlineStyleRanges': [], 'entityRanges': [], 'data': {}}], 'entityMap': {}}, 'key': 'term4', 'term': 'ナフチリジンアザキノロン（NA）'}, '4': {'description': {'blocks': [{'key': '4bgsk', 'text': '歩行時のふらつきや、手の震え、ろれつが回らないといった運動失調を症状とする神経の病気です。このなかで遺伝性のものがあり、塩基繰り返し配列の異常な伸長が原因のものには脊髄小脳失調症1型、2型、3型、6型、7型、8型、10型、17型、31型、36型や歯状核赤核淡蒼球萎縮症などが知られています。', 'type': 'unstyled', 'depth': 0, 'inlineStyleRanges': [], 'entityRanges': [], 'data': {}}], 'entityMap': {}}, 'key': 'term5', 'term': '脊髄小脳失調症'}, 'items': [{'description': {'blocks': [{'key': '94m6j', 'text': 'ハンチンチン遺伝子のCAG3塩基繰り返し配列が異常に伸びておこる遺伝性の神経変性疾患で、舞踏運動などの不随意運動や精神症状、行動異常、認知障害などを呈します。現在のところ根本的な治療法は残念ながらありません。', 'type': 'unstyled', 'depth': 0, 'inlineStyleRanges': [], 'entityRanges': [], 'data': {}}], 'entityMap': {}}, 'key': 'term1', 'term': 'ハンチントン病'}, {'description': {'blocks': [{'key': '4bgsk', 'text': '歩行時のふらつきや、手の震え、ろれつが回らないといった運動失調を症状とする神経の病気です。このなかで遺伝性のものがあり、塩基繰り返し配列の異常な伸長が原因のものには脊髄小脳失調症1型、2型、3型、6型、7型、8型、10型、17型、31型、36型や歯状核赤核淡蒼球萎縮症などが知られています。', 'type': 'unstyled', 'depth': 0, 'inlineStyleRanges': [], 'entityRanges': [], 'data': {}}], 'entityMap': {}}, 'key': 'term5', 'term': '脊髄小脳失調症'}, {'description': {'blocks': [{'key': '5qbf9', 'text': '遺伝子上には塩基の繰り返し配列がいたるところに存在しています。これらのリピートが異常に伸長することがあり、なかには病気を引き起こすものがあります。具体的にはCAGリピートが原因となるハンチントン病、脊髄小脳失調症の一部や、CTGリピートが原因となる筋強直性ジストロフィーやフックス角膜ジストロフィー、CGGリピートが原因となる脆弱性X症候群、GGGGCCリピートが原因となる筋萎縮性側索硬化症などがあります。', 'type': 'unstyled', 'depth': 0, 'inlineStyleRanges': [], 'entityRanges': [], 'data': {}}], 'entityMap': {}}, 'key': 'term2', 'term': '繰り返し配列（リピート）'}, {'description': {'blocks': [{'key': 'bkugs', 'text': 'CAG繰り返し配列が異常に伸長することにより、本来のDNA二本鎖構造ではなく、CAG同士がくっついてヘアピン上のslipped strand構造をとります。CAGとCAG同士で二本鎖をつくりますが、A-Aの塩基でミスマッチ構造が生じ、このスペースにNAが結合すると考えられています。', 'type': 'unstyled', 'depth': 0, 'inlineStyleRanges': [], 'entityRanges': [], 'data': {}}], 'entityMap': {}}, 'key': 'term3', 'term': 'CAG繰り返し配列による特徴的なDNA構造'}, {'description': {'blocks': [{'key': '4e74m', 'text': 'グアニン（G）と水素結合する「ナフチリジン」と、アデニン（A）と水素結合する「アザキノロン」の2つの構造を繋いだ「人工設計分子」。当初はG-Aミスマッチ塩基対に結合する分子として設計・創製した分子で、後日、CAG繰り返し配列が形成するヘアピン構造中のC-G塩基対で挟まれたA-Aミスマッチに結合することを発見した。', 'type': 'unstyled', 'depth': 0, 'inlineStyleRanges': [], 'entityRanges': [], 'data': {}}], 'entityMap': {}}, 'key': 'term4', 'term': 'ナフチリジンアザキノロン（NA）'}]}

['med', 'isir']

['中森雅之', '望月秀樹', '中谷和彦']