RNA毒性を緩和する低分子化合物を発見

<plone.namedfile.file.NamedBlobImage object at 0x7fed6aba47b0 oid 0x22df0b in <Connection at 7fee02b74dc0>>

2021-01-11

life_sciences_medicine

{'items': [{'key': '17416', 'term': '脊髄小脳失調症31型(SCA31)', 'description': {'blocks': [{'key': 'c5hae', 'text': ' TGGAAの5塩基の繰り返し配列が原因で起こる遺伝性の神経変性疾患(脊髄小脳変性症)で、SCA31患者は、16番染色体のBEAN1遺伝子イントロンにTGGAAリピートが存在する。TGGAAリピートから転写されるUGGAAリピートRNAが関与するRNA介在性の神経変性疾患である。手足の震え、歩行時のふらつき、呂律が回らないなどの運動失調を症状とする神経難病で、現在のところ根本的な治療法はありません。 ', 'type': 'unstyled', 'depth': 0, 'inlineStyleRanges': [], 'entityRanges': [], 'data': {}}], 'entityMap': {}}}, {'key': 'aarhp', 'term': 'ナフチリジンカーバメートダイマー(NCD)', 'description': {'blocks': [{'key': '4c033', 'text': ' グアニン(G)と相補的な水素結合可能な2-アミノ-1,8-ナフチリジン骨格をリンカーで繋いだ核酸標的低分子。DNA中のG-Gミスマッチ塩基を認識する分子として設計された分子で、脆弱X症候群の原因となるCGGリピートDNAに結合することが分かっている。 ', 'type': 'unstyled', 'depth': 0, 'inlineStyleRanges': [], 'entityRanges': [], 'data': {}}], 'entityMap': {}}}, {'key': '372pc', 'term': 'SCA31モデルショウジョウバエ', 'description': {'blocks': [{'key': 'cis33', 'text': ' SCA31の原因となるTGGAAリピートDNAを導入した疾患モデルショウジョウバエ。導入されたTGGAAリピートから転写されるUGGAAリピートRNAの毒性により進行性の運動障害や複眼変性などを生じる。本研究で使用したショウジョウバエは、UGGAAリピートRNAの毒性により、複眼の面積減少や色素脱失などの複眼変性を引き起こす。 ', 'type': 'unstyled', 'depth': 0, 'inlineStyleRanges': [], 'entityRanges': [], 'data': {}}], 'entityMap': {}}}]}

['isir']

['柴田知範', '中谷和彦']

核酸を標的とする創薬は、これまでのタンパク質標的創薬では対象とならなかった疾患の治療開発の可能性を秘めており、世界中で核酸標的低分子創薬の動きが活発化しています。日本国内においても核酸を標的とする低分子創薬研究により難治性疾患の治療開発が進むことを期待しています。

柴田知範

助教

産業科学研究所

http://www.dma.jim.osaka-u.ac.jp/view?l=ja&u=10002654&f1=E&f2=E33&sm=field&sl=ja&sp=1