遺伝子治療の実用化と普及に向けた新たな一歩

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2026-03-04

life_sciences_medicine

{'items': [{'key': 'ee8cs', 'term': 'HAT（Human Amniotic epithelial cell line for gene and cell Therapy）細胞', 'description': {'blocks': [{'key': '1n8i2', 'text': 'HAT細胞は、ヒトの胎盤に由来する羊膜上皮細胞をもとに開発された、遺伝子・細胞治療用の新規国産ヒト由来細胞株です。高い増殖性能性を示し、遺伝子治療薬の材料となるウイルスベクターを効率よく、かつ安定して作ることができる特徴があります。HAT細胞の樹立に関する報告は、共同研究者である株式会社ちとせ研究所の平井悠吾らによって、Molecular Therapy: Methods & Clinical Development 誌（https://doi.org/10.1016/j.omtm.2025.101594）に掲載されています。', 'type': 'unstyled', 'depth': 0, 'inlineStyleRanges': [], 'entityRanges': [{'offset': 213, 'length': 42, 'key': 0}], 'data': {}}], 'entityMap': {'0': {'type': 'LINK', 'mutability': 'MUTABLE', 'data': {'url': 'https://doi.org/10.1016/j.omtm.2025.101594'}}}}}, {'key': 'a2ksi', 'term': 'アデノ随伴ウイルスベクター（AAV）', 'description': {'blocks': [{'key': '1gbul', 'text': 'Adeno-associated virus vector。アデノ随伴ウイルスベクターは、病気の治療に必要な遺伝子を体内の細胞へ運ぶために使われる、とても小さなウイルスベクターです。人に対する病原性が低く、安全性が高いことから、遺伝子治療薬の「運び屋 (ベクター) 」として広く利用されています。特に、血友病のように生まれつき遺伝子に異常がある病気の治療や、脳や筋肉、肝臓、目、心臓など、狙った体の部位に遺伝子を届ける体内での遺伝子治療に多く用いられています。また、一度導入した遺伝子が長期間にわたって働き続けるという特長があり、治療効果が長く持続する点も大きな利点です。', 'type': 'unstyled', 'depth': 0, 'inlineStyleRanges': [], 'entityRanges': [], 'data': {}}], 'entityMap': {}}}, {'key': '4pqqn', 'term': '実験計画法（DoE）', 'description': {'blocks': [{'key': 'a9638', 'text': '実験計画法（Design of Experiments：DoE）は、さまざまな条件を効率よく組み合わせて実験を行い、最も良い結果が得られる条件を科学的に見つけ出す方法です。少ない実験回数で、生産量や品質が高くなる条件を明らかにできるため、医薬品の開発や製造に広く用いられています。', 'type': 'unstyled', 'depth': 0, 'inlineStyleRanges': [], 'entityRanges': [], 'data': {}}], 'entityMap': {}}}, {'key': '4dk1u', 'term': '重要品質特性（CQA）', 'description': {'blocks': [{'key': 'dqn0c', 'text': 'Critical Quality Attributes。重要品質特性とは、医薬品が安全で、しっかり効果を発揮するために特に重要とされる品質のポイントのことです。遺伝子治療薬の場合、「目的遺伝子が正しく体内の特定の組織や細胞に届くか」、「治療に不要な成分が少ないか」、「毎回同じ品質で作られているか」などが、重要品質特性として評価されます。', 'type': 'unstyled', 'depth': 0, 'inlineStyleRanges': [], 'entityRanges': [], 'data': {}}], 'entityMap': {}}}]}

['eng']

['津中康央', '内山 進']

遺伝子治療に用いられるウイルスベクターには極めて高い品質が求められる一方で、その製造には高いコストと専門的な製造基盤が必要であるという課題がありました。 今回、国産の細胞株である HAT細胞 を用いたAAV製造プラットフォームの構築に成功したことで、日本国内において高品質な遺伝子治療用ベクターを、コストを抑えながら安定的に製造・供給する体制の実現に向けた大きな一歩を踏み出しました。臨床応用や実用化に向け、より多くの患者さんへ遺伝子治療を届けるための基盤となることが期待されます。

https://rd.iai.osaka-u.ac.jp/image/photo_drwan_640.png

内山 進

教授

工学研究科

https://rd.iai.osaka-u.ac.jp/ja/0abc739b66a8f19e.html