遺伝子治療薬の開発に大きな一歩！

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2025-05-22

natural_sciences

{'items': [{'key': '96obu', 'term': 'アデノ随伴ウイルスベクター', 'description': {'blocks': [{'key': 'allrm', 'text': 'アデノ随伴ウイルス（AAV）は、カプシド（ウイルスの外殻）によって、一本鎖のDNAが内包された構造をしている。自然界に存在するアデノ随伴ウイルスには、自己の複製に必要なRep（複製関連）遺伝子とCap（カプシド形成）遺伝子が含まれているが、遺伝子治療用のAAVベクター、すなわち「組換え型AAV（rAAV）」ではこの部分が治療用の目的遺伝子に置き換えられている。「空粒子」とはこの内包されたDNAがない、すなわち中身がない粒子を指しており、「完全粒子」とはDNAが内包されている、すなわち中身のある粒子を指す。', 'type': 'unstyled', 'depth': 0, 'inlineStyleRanges': [], 'entityRanges': [], 'data': {}}], 'entityMap': {}}}, {'key': '3f44t', 'term': '細胞溶解液および培養液', 'description': {'blocks': [{'key': '61rth', 'text': 'AAVベクターは、ヒト細胞や昆虫細胞を利用して製造される。AAVは血清型によって培養中に細胞から培養液中に放出されるものと、細胞内に留まり続けるものとある。本研究での細胞溶解液とは、AAVベクターを製造した細胞を界面活性剤などで溶解させたものである。また、培養液とは、培養中のフラスコからそのまま採取したもののことである。', 'type': 'unstyled', 'depth': 0, 'inlineStyleRanges': [], 'entityRanges': [], 'data': {}}], 'entityMap': {}}}, {'key': '9m5cq', 'term': 'マスフォトメトリー法', 'description': {'blocks': [{'key': 'a6p8h', 'text': '顕微鏡のような装置で、ウイルスやタンパク質などの粒子がガラス表面に結合したとき（binding）、もしくガラス表面から離れたとき（unbinding）の、光の反射がわずかに変化する現象を観察する方法。この変化の大きさ（シグナル）が、粒子の「質量（重さ）」に比例するため、粒子1個ずつの質量を求めることができる。多くのタンパク質は、ガラス表面に結合したあとくっついたままである。したがってマスフォトメトリー法では、通常結合する粒子のみを観察する。しかし、本研究では表面から離れる粒子すなわち脱着する粒子のみを観察することで、細胞由来のタンパク質などの不純物の多い環境下でAAV由来の信号を区別することに成功した。', 'type': 'unstyled', 'depth': 0, 'inlineStyleRanges': [], 'entityRanges': [], 'data': {}}], 'entityMap': {}}}]}

['eng']

['山口祐希', '下条咲希', '内山 進']

この研究は、遺伝子治療用ベクターの製造における課題を理解し、社会的ニーズに応えようとする若手研究者たちの熱意と探究心から生まれた成果です。正確な計測を徹底し、試行錯誤の末に高い再現性と信頼性を持つデータ取得条件を導き出したこと、さらに普段は用いられない信号に着目し、そこから新たな解析手法を構築した点が、本成果の鍵となりました。今回得られた新たな品質分析手法は、遺伝子治療に用いる高品質なベクターの製造に向けて、ブレークスルーとなると確信しています。

https://rd.iai.osaka-u.ac.jp/image/photo_drwan_640.png

内山　進

教授

工学研究科

https://rd.iai.osaka-u.ac.jp/ja/0abc739b66a8f19e.html